DIŞ HABERLER — ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Intellia Therapeutics, kalıtsal anjiyoödem hastalığına yönelik geliştirdiği tek dozluk lonvo-z gen tedavisinin etkisinin dört yıl boyunca sürdüğünü açıkladı.
Onay sürecindeki lonvo-z, yetkili kurumlardan ruhsat alması halinde tıp tarihinde bir ilke imza atacak. İlaç, hastanın hücrelerini vücut dışına çıkarmaya gerek duymadan doğrudan insan vücudu içinde gen düzenlemesi yapan ilk CRISPR tedavisi olarak kayda geçecek.
Tek seferlik uygulama esasına dayanan tedavi, kalıtsal anjiyoödem hastaları için uzun süreli koruma sunmayı hedefliyor. Geliştirici şirketin paylaştığı dört yıllık etki verilerinin ardından ilacın onay sürecine ilişkin gelişmeler yakından izleniyor.